Hüceyrə səviyyəsində yaşlanmanı geri çevirməyə yönəlmiş eksperimental gen terapiyası ilk dəfə insana tətbiq edildi. ABŞ-da yerləşən biotexnologiya şirkəti Life Biosciences, FDA-nın təsdiqi ilə aparılan klinik sınaq çərçivəsində ilk xəstəyə ER-100 müalicəsini tətbiq etdiyini açıqladı. Qlaukoma səbəbindən görmə itkisini hədəf alan bu yanaşma, yaşlanan sinir hüceyrələrini yenidən proqramlaşdırmağı və onların funksiyasını bərpa etməyi hədəfləyir. Mütəxəssislər bu inkişafı yaşlanma biologiyasında əhəmiyyətli bir mərhələ hesab etsələr də, uzunmüddətli təhlükəsizlik narahatlıqlarına qarşı da xəbərdarlıq edirlər.
Life Biosciences-in diqqəti qlaukoma səbəbindən görmə itkisinə yönəlib. Qlaukoma, göz və beyin arasında əlaqə təmin edən retinal qanqlion hüceyrələrinin geri dönməz zədələnməsinə və ya ölümünə səbəb ola bilər. Bu, zamanla əhəmiyyətli görmə itkisinə səbəb ola bilər.
Şirkətin yanaşmasında, xüsusi hazırlanmış genlər genetik modifikasiya olunmuş virus vasitəsilə hədəf hüceyrələrə çatdırılır. Məqsəd, yaşlanma ilə hüceyrələrdə baş verən epigenetik dəyişiklikləri geri çevirmək və yaşlanan neyronları cavanlaşdırmaqdır. ABŞ Milli Biotexnologiya Məlumat Mərkəzindəki qeydlərə görə, müalicə hüceyrələri yenidən proqramlaşdırmaqla qocalmanın epigenetik izlərini geri qaytarmağı hədəfləyir.
FDA ER-100-ün insanlar üzərində sınaqdan keçirilməsinə icazə versə də, bəzi tədqiqatçılar bu cür “yenidən proqramlaşdırma” müalicələrinin potensial risklərinə diqqət çəkirlər. Əsas narahatlıq hüceyrələrin nəzarətsiz çoxalmasıdır ki, bu da potensial olaraq xərçəngəbənzər formasiyalara səbəb olur. Life Biosciences əhəmiyyətli bir təhlükəsizlik səbəbi ilə göz xəstəliklərini ilk hədəfi kimi seçdi. Göz bədənin digər hissələrinə nisbətən daha təcrid olunmuş bir orqan hesab olunur. Bu, bədən boyunca yayılan potensial yan təsirlərin riskini azaldır.
Məqsəd itirilmiş sinir hüceyrələrini bərpa etməkdir
Təhlükəsizliyi artırmaq üçün şirkət ER-100 sisteminə əlavə bir nəzarət mexanizmi də inteqrasiya edib. Müalicədə istifadə olunan genlər yalnız xəstələr də antibiotik doksisiklin istifadə etdikdə aktivləşdirilir. Doksisiklin tətbiq edilmədikdə, genlərin fəaliyyəti deaktiv edilir. Planlaşdırılan protokola əsasən, genlər təxminən səkkiz həftə aktiv saxlanılacaq. Bu yanaşma sahədə qısamüddətli və aralıq tətbiqlərdən fərqlənir. ER-100-ün elmi əsası Harvard Tibb Məktəbində genetika üzrə mütəxəssis Devid Sinklerin laboratoriyasında aparılan tədqiqatlara əsaslanır. Bu tədqiqatlar göstərdi ki, üç spesifik genin aktivləşdirilməsi neyron regenerasiyasını stimullaşdırır və həm yaşlı siçanlarda, həm də qlaukoma olan siçanlarda görmə itkisini geri qaytara bilər.
Devid Sinklerin həmtəsisçisi olduğu Life Biosciences şirkəti bu yanaşmanı daha da irəli apardığını və qeyri-insan primatları üzərində geniş tədqiqatlar vasitəsilə onu optimallaşdırdığını bildirir. Uzunömürlü texnologiyalara investisiya qoyanların arasında bu cür tədqiqatların gələcəkdə ümumiyyətlə qocalmanı yavaşlada biləcəyinə inananlar da var. Lakin mütəxəssislər mövcud klinik sınaqların hələ də bu hədəflərdən olduqca uzaq olduğunu qeyd edirlər.
Life Biosciences-in Böyük Britaniyadakı rəqiblərindən birinə investisiya qoyan Karl Pfleger bu ilin əvvəlində MIT Technology Review-a bildirib ki, ən optimist ssenaridə bu tədqiqatlar müəyyən xəstə qruplarında korluğun qarşısını almağa və gələcək tədqiqatlar üçün güclü təməl yarada bilər. Bu arada, Devid Sinkler daha geniş yaşlanma əleyhinə həllər üzərində işləməyə davam edir. Sinclair genetik yenidən proqramlaşdırma yanaşmasının ağızdan tətbiq olunan versiyasını inkişaf etdirmək planlarını açıqladı. Bu təşəbbüs, XPrize Fondu tərəfindən təşkil edilən və ümumi mükafat fondu 101 milyon dollar olan bir müsabiqənin bir hissəsidir.
Müsabiqənin məqsədi, müalicədən sonrakı bir il ərzində xəstənin bioloji yaşını təxminən 10 il geri qaytara bilən həllər hazırlamaqdır. Lakin bu məqsədə çatmaq asan deyil. İştirakçı komandalardan biri tərəfindən keçən il aparılan təcrübələrdə, test siçanlarında istənməyən lipid yığılmasının cavanlaşma prosesinə mane olduğu bildirildi.
